«La presentación marca un logro considerable en el explicación de PRX-102 y es un importante paso delante en la navegación por los canales regulatorios en la Unión Europea. Este procedimiento centralizado a través de la EMA permite la presentación de una sola solicitud de autorización de comercialización a la Unión Europea, y, si se aprueba, permite a Chiesi, nuestro socio comercial, comercializar y hacer que PRX-102 esté apto para pacientes y profesionales de la vigor en toda la Unión Europea», dijo Dror Basán, presidente y director ejecutor de Protalix. «Estamos comprometidos a sufrir PRX-102 al mercado y esperamos cumplimentar una opción de tratamiento alternativa para las personas con la enfermedad de Fabry».
La evaluación científica será realizada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) con hitos de evaluación predefinidos. Al finalizar la revisión, el CHMP emitirá una opinión científica sobre si se puede autorizar o no el PRX-102. La EMA enviará esta opinión a la Comisión Europea, que se paciencia que adopte la opinión científica de la EMA.
«Nuestro equipo en Chiesi está profundamente comprometido con la comunidad de la enfermedad de Fabry y estamos agradecidos con los pacientes e investigadores que nos han ayudado a comprender mejor las micción de tratamiento no satisfechas y cuya billete en los ensayos clínicos nos ha llevado a este importante hito», dijo. Giacomo Chiesi, Caudillo de Enfermedades Raras Globales de Chiesi. «Creemos que los datos de seguridad y competencia demostrados por PRX-102 en los ensayos clínicos respaldan firmemente esta aplicación y esperamos completar las etapas finales de la revisión regulatoria».
Acerca de la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X que resulta de la actividad deficiente de la enzima lisosomal α-galactosidasa-A que resulta en la acumulación progresiva de depósitos anormales de una sustancia mugre indicación globotriaosilceramida (Gb3) en las paredes de los vasos sanguíneos en todo el cuerpo de una persona. La enfermedad de Fabry ocurre en una persona por cada 40.000 a 60.000. Los pacientes de Fabry heredan una deficiencia de la enzima α-galactosidasa-A, que normalmente es responsable de la descomposición de Gb3. El almacenamiento anormal de Gb3 aumenta con el tiempo y, en consecuencia, Gb3 se acumula, principalmente en la muerte y en las paredes de los vasos sanguíneos. Las últimas consecuencias de Gb3 el depósito varía desde episodios de dolor y trastorno de la sensibilidad periférica hasta insuficiencia orgánica terminal, en particular de los riñones, pero todavía del corazón y del sistema cerebrovascular.
Acerca de la pegunigalsidasa alfa (PRX–102)
La pegunigalsidasa alfa (PRX-102) es una interpretación estabilizada químicamente modificada, expresada en cultivo de células vegetales y en investigación de la enzima α-galactosidasa-A recombinante. Las subunidades de proteína se unen covalentemente a través de un entrecruzamiento químico utilizando fracciones de PEG cortas, lo que da como resultado una molécula con parámetros farmacocinéticos únicos. En estudios clínicos, se ha observado que PRX-102 tiene una vida media circulatoria de aproximadamente 80 horas. Protalix diseñó PRX-102 para acometer potencialmente la requisito clínica insatisfecha continua en los pacientes de Fabry.
Acerca de Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix es una compañía biofarmacéutica enfocada en el explicación y comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes expresadas a través de su propio sistema de expresión basado en células vegetales, ProCellEx. Protalix fue la primera empresa en obtener la aprobación de la Sucursal de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para una proteína producida a través de un sistema de expresión en suspensión basado en células vegetales. El exclusivo sistema de expresión de Protalix representa un nuevo método para desarrollar proteínas recombinantes a escalera industrial.
El primer producto de Protalix fabricado por ProCellEx, taliglucerasa alfa, fue apto por la FDA en mayo 2012 y, luego, por las autoridades reguladoras de otros países. Protalix ha otorgado a Pfizer Inc. los derechos de explicación y comercialización a nivel mundial de taliglucerasa alfa, excluyendo Brasildonde Protalix conserva todos los derechos.
La segmento de explicación de Protalix consta de versiones patentadas de proteínas terapéuticas recombinantes dirigidas a mercados farmacéuticos establecidos, incluidos los siguientes productos candidatos: pegunigalsidasa alfa, una interpretación estabilizada modificada de la proteína α-galactosidasa-A humana recombinante para el tratamiento de la enfermedad de Fabry; alidornasa alfa o PRX-110, para el tratamiento de diversas enfermedades o afecciones respiratorias humanas; PRX-115, una uricasa PEGilada recombinante expresada en células vegetales para el tratamiento de la podagra refractaria; PRX-119, una ADNasa I de actividad prolongada expresada en células vegetales para el tratamiento de enfermedades relacionadas con los TNE; y otros. Protalix se ha asociado con Chiesi Farmaceutici SpA, tanto en los Estados Unidos y fuera los Estados Unidospara el explicación y comercialización de pegunigalsidasa alfa.
Acerca de Chiesi General Rare Diseases
Chiesi General Rare Diseases es una dispositivo de negocios del Colección Chiesi establecida en febrero 2020 y se centró en la investigación y el explicación de tratamientos para enfermedades raras y extremista raras. La dispositivo de Enfermedades raras globales trabaja en colaboración con Chiesi Group para rendir todos los posibles y capacidades de nuestra red mundial para cumplimentar nuevas opciones de tratamiento innovadoras a las personas que viven con enfermedades raras, muchas de las cuales tienen tratamientos limitados o nadie apto. La dispositivo todavía es un socio dedicado con líderes mundiales en defensa del paciente, investigación y atención al paciente. Para más información visite www.chiesiglobalrarediseases.com.
Acerca de Colección Chiesi
Con sede en Parma, Italia, Chiesi es un conjunto farmacéutico y inodoro internacional centrado en la investigación con más de 85 abriles de experiencia, que opera en 30 países con más de 6000 empleados (Colección Chiesi). Para obtener su cometido de mejorar la calidad de vida de las personas actuando de forma responsable con la sociedad y el medio animación, el Colección investiga, desarrolla y comercializa soluciones terapéuticas innovadoras en sus tres áreas de enfoque: AIR (productos y servicios que favorecen la respiración, desde el recién nacido hasta el adulto poblaciones), RARE (tratamiento para pacientes con enfermedades raras y extremista raras) y CARE (productos y servicios que respaldan la atención especializada y el autocuidado orientado al consumidor). El centro de Investigación y Ampliación del Colección tiene su sede en Parma y trabaja cercano con otros 6 importantes centros de investigación y explicación en Francialos Estados Unidos, Canadá, ChinaReino Unido y Suecia para sufrir a lado sus programas preclínicos, clínicos y reglamentarios. En 2018, Chiesi cambió su status constitucional a una Corporación de Beneficio, de acuerdo con la ley en Italia, EE.UU y, más recientemente, en Francia, al incorporar en sus estatutos objetivos de beneficio global, para producir valencia para su negocio, para la sociedad y el medio animación. Desde 2019, Chiesi ha sido el conjunto farmacéutico certificado B Corp más prócer del mundo. Las Empresas B son líderes mundiales convencidos de rendir los negocios como una fuerza para el perfectamente. Adicionalmente, como una Corporación de Beneficios, Chiesi Farmaceutici SpA está obligada por ley a informar anualmente de modo transparente sobre su progreso en el logro de los objetivos de beneficios comunes que se ha propuesto. El Colección se compromete a convertirse en carbono imparcial a finales de 2035.
Para decano información por ayuda visite www.chiesi.com.
Declaraciones prospectivas de Protalix BioTherapeutics Descargo de responsabilidad
En la medida en que las declaraciones en este comunicado de prensa no sean estrictamente históricas, todas esas declaraciones son prospectivas y se realizan de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Títulos Privados de 1995. Los términos «esperar», «anticipar» , «creer», «estimar», «proyectar», «puede», «planificar», «hará», «debería», «debería» e «intención», y otras palabras o frases de importancia similar tienen la intención de identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que pueden causar que la experiencia y los resultados reales en el futuro difieran materialmente de las declaraciones realizadas. Estas declaraciones se basan en nuestras creencias y expectativas actuales en cuanto a los resultados futuros. El descubrimiento y explicación de fármacos implica un stop punto de peligro y los resultados finales de un experimientación clínico pueden ser diferentes a los hallazgos preliminares del experimientación clínico. Los factores que podrían causar diferencias materiales incluyen, entre otros: riesgos relacionados con las posiciones de la FDA tal como se transmiten en las minutas de la reunión Tipo A; riesgos relacionados con el tiempo y el progreso de la preparación de una nueva presentación de BLA que aborde la carta de respuesta completa; los riesgos relacionados con el momento, el progreso y la probabilidad de aprobación final por parte de la FDA y la EMA de una BLA y una MAA presentadas de nuevo, respectivamente, para PRX-102 y, si se aprueba, si el uso de PRX-102 tendrá éxito comercial; fracaso o retraso en el principio o finalización de nuestros estudios preclínicos y ensayos clínicos, que pueden ser causados por varios factores, que incluyen: tasas de quinta de pacientes más lentas de lo esperado; problemas de seguridad imprevistos; determinación de problemas de dosificación; desliz de efectividad durante los ensayos clínicos; incapacidad o desliz de voluntad de los investigadores médicos y las juntas de revisión institucional para seguir nuestros protocolos clínicos; e incapacidad para monitorear a los pacientes adecuadamente durante o posteriormente del tratamiento; retrasos en la aprobación o posible rechazo de cualquier solicitud que presentemos frente a la FDA, la EMA u otras autoridades reguladoras de la vigor para nuestros otros productos candidatos y otros riesgos relacionados con el proceso de revisión; los riesgos asociados con el brote de la nueva enfermedad del coronavirus, o COVID-19, que puede tener un impacto desfavorable en nuestro negocio, estudios preclínicos y ensayos clínicos; riesgos relacionados con cualquier transacción que podamos efectuar en los mercados de hacienda conocido o privado para obtener hacienda para financiar futuras actividades de investigación y explicación, gastos generales y administrativos y hacienda de trabajo; el peligro de que los resultados de los ensayos clínicos de nuestros productos candidatos no respalden las afirmaciones aplicables de seguridad o competencia, o que nuestros productos candidatos no tengan los enseres deseados o estén asociados con enseres secundarios indeseables u otras características inesperadas; riesgos relacionados con nuestra capacidad para sostener y establecer nuestra relación con nuestros colaboradores, distribuidores o socios; riesgos relacionados con la cantidad y suficiencia de nuestro efectivo y equivalentes de efectivo; riesgos relacionados con nuestra capacidad para realizar pagos programados del principal, para retribuir intereses o para refinanciar nuestras notas en circulación o cualquier otra deuda; nuestra dependencia del desempeño de proveedores externos de servicios y suministros, incluidos, entre otros, los servicios de ensayos clínicos; demoras en nuestra preparación y presentación de solicitudes para aprobación regulatoria; los riesgos e incertidumbres inherentes al explicación de plataformas de medicamentos y productos del tipo que estamos desarrollando; el impacto del explicación de terapias y/o tecnologías competidoras por parte de otras empresas e instituciones; riesgos potenciales de responsabilidad del producto y riesgos de consolidar niveles adecuados de responsabilidad del producto y otra cobertura de seguro necesaria; y otros factores descritos en nuestras presentaciones frente a la Comisión de Bolsa y Títulos de EE. UU. Las declaraciones en este comunicado de prensa son válidas solo a partir de la momento del presente y renunciamos a cualquier obligación de refrescar esta información, excepto que lo exija la ley.
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FUENTE Protalix BioTherapeutics, Inc.; Chiesi
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